On a beaucoup parlé ces derniers mois des expériences randomisées. Cet automne pour commencer, lorsque le prix Nobel d’économie a été attribué à Esther Duflo, Michael Kremer et Abhijit Banerjee. Plus récemment, lors de la polémique, en France, où, dans une conférence donnée le 13 février 2020, intitulée contre la méthode, un médecin marseillais affirmait « moi je n’ai jamais fait d’essais randomisés […] faire ça sur des maladies infectieuses, ça n’a pas de sens ».
Les expériences randomisées
Quand on se demande l’effet d’un traitement (par rapport à un autre), la bonne méthode consiste à se poser la question « que ce serait-il passé si la personne avait choisi l’autre option ? » – ce que John Stuart Mill parlait de la « méthode des différences ». On parle ici d’inférence causale car on ne peut pas savoir ce qu’aurait donné l’autre option, qui n’a pas été retenue. L’effet causal d’une option, ou d’un traitement, n’est jamais observé car il s’agit de la différence potentielle entre deux alternatives. La méthode la plus simple consiste à prendre deux patients proches (à défaut d’être identiques), et de voir comment les deux répondent aux deux options, la proximité se mesurant en fonction de covariables (comme l’âge, le genre, etc), et les patients n’ayant pas choisi les options proposées. Il y a trois points importants dans cette approche : (1) la notion de groupe de contrôle, autrement dit il faut qu’il y ait des personnes « non traitées » (2) la notion d’aveuglement, ou d’absence d’information, autrement dit, les patients ne doivent pas savoir quel traitement ils ont eu (3) la notion d’affectation aléatoire, autrement dit, le traitement doit être choisi de manière totalement indépendante des patients. Ce sont des points qui opposent fondamentalement les expériences randomisées aux données observationnelles, comme les oppose par exemple Paul Rosenbaum dans Observation and Experiment. Si la méthode d’expérience randomisée a été formalisée par Ronald Fisher en 1934, nous allons revenir ici sur deux moments importants dans l’histoire de cette méthodologie. La première est l’utilisation de la randomisation pour faire des tests autour de 1890, en particulier avec les travaux de Peirce puis Richet, sur le spiritualisme et la transmission de pensée (qui ont très probablement influencé Fisher). Et la seconde est l’expérience qui a été menée en 1954 aux États-Unis, pour tester l’efficacité d’un vaccin contre la polio (et qui montre au passage que faire des expériences randomisées dans un contexte de maladies infectieuses a tout son sens).
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